Με αφορμή το Παγκόσμιο Συνέδριο Αιματολογίας που διεξήχθη στο Σαν Ντιέγκο των Η.Π.Α. υπό την αιγίδα της American Society of Hematology (ASH) στις 30 Νοεμβρίου–4 Δεκεμβρίου 2018, που συμμετείχε η Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας (ΜΜΑ) Λάρισας, μιλούν στην “Ε” ο αιματολόγος της ΜΜΑ και επιμελητής του ΓΝΛ κ. Μιχάλης Διαμαντίδης και η διευθύντρια της ΜΜΑ του ΓΝΛ, παιδίατρος κ. Παρασκευή Φωτίου.

Σύμφωνα με τους γιατρούς, η επαρκής μεταγγισιοθεραπεία και η αποτελεσματική αποσιδήρωση, έχουν αυξήσει σημαντικά το προσδόκιμο επιβίωσης των πασχόντων από θαλασσαιμία, οι οποίοι πλέον φτάνουν στην ώριμη ενήλικο ζωή. Όμως με την αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης στους θαλασσαιμικούς εμφανίζονται νέοι κίνδυνοι, όπως είναι η αύξηση των νεοπλασματικών νοσημάτων και των αγγειακών εγκεφαλικών επεισοδίων.

ΝΕΟ ΥΠΟΣΧΟΜΕΝΟ ΦΑΡΜΑΚΟ

«Η αλλογενής μεταμόσχευση, επισημαίνει η κ. Φωτίου, αποτελεί τη μόνη ουσιαστική θεραπεία πλήρους ίασης στη β-θαλασσαιμία και παρά τα σημαντικά ποσοστά επιτυχίας, εφαρμόζεται σε μικρές και νεαρές ηλικίες, ενώ εμφανίζει δυσκολίες, όπως η ανεύρεση συμβατού δότη, η χρόνια λήψη ανοσοκαταστολής ή οι λοιμώξεις».

Σε ό,τι αφορά στη γονιδιακή θεραπεία ο κ. Διαμαντίδης εξηγεί: «Είναι μια σύγχρονη επαναστατική θεραπευτική προσέγγιση που διαρκώς εξελίσσεται, οδηγώντας δυνητικά και αυτή σε πλήρη ίαση και αποτελεί το μέλλον με νεότερες τεχνικές που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο. Όμως οι τεχνικές που εφαρμόζει είναι δαπανηρές, δύσκολες τεχνικά, δεν έχουν τελειοποιηθεί και στις κλινικές δοκιμές έχουν δοκιμαστεί σε μικρό αριθμό πασχόντων, ενώ συνήθως δεν εφαρμόζονται σε πάσχοντες άνω των 45 ετών, που αποτελούν την πλειοψηφία των θαλασσαιμικών ασθενών».

Ο αιματολόγος της ΜΜΑ του ΓΝΛ επισημαίνει τα ενθαρρυντικά ευρήματα της διεθνούς κλινικής δοκιμής φάσεως III για το νέο φάρμακο “Luspatercept”. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι με αυτό το φάρμακο αυξάνεται η αιμοσφαιρίνη και ελαττώνονται οι μεταγγίσεις. Περίπου 1 στους 5 ασθενείς πέτυχε ελάττωση >33% του φορτίου των μεταγγίσεων, κατά την κλινική δοκιμή φάσεως III. «Πρέπει να σημειωθεί ότι τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής φάσεως II στην Ελλάδα ήταν εξαιρετικά ενθαρρυντικά. Αυτό μπορεί να ερμηνευτεί και με τις γεωγραφικές διαφορές της ανταπόκρισης στο φάρμακο μεταξύ των χωρών -πιθανότατα λόγω διαφορετικού γονιδιακού υπόβαθρου. Καλύτερα απαντούν όσοι χρειάζονταν λιγότερες ποσότητες ερυθρών μηνιαίως, με ποικίλα ποσοστά ανταπόκρισης και σε όλους τους υπόλοιπους ασθενείς».

Οι γιατροί της ΜΜΑ του ΓΝΛ μεταφέρουν αισιόδοξο μήνυμα: «Είναι φάρμακο που απευθύνεται σε μεγάλες ομάδες θαλασσαιμικών και χορηγείται απλά ενέσιμα. Μένει να κυκλοφορήσει το φάρμακο και να προσδιοριστεί με ακρίβεια ο βαθμός ανταπόκρισης του κάθε ασθενούς και η διάρκεια της ανταπόκρισης. Με βάση την κλινική δοκιμή οι ανεπιθύμητες ενέργειες που ανακοινώθηκαν είναι άμεσα διαχωρίσιμες».

ΝΕΟΙ ΚΙΝΔΥΝΟΙ

Με την αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης, εμφανίζονται νέοι κίνδυνοι, όπως η αύξηση του αριθμού των νεοπλασματικών νοσημάτων. Η ΜΜΑ του ΓΝΛ συμμετείχε ενεργά στην εθνική καταγραφή των νεοπλασμάτων στους ασθενείς με αιμοσφαιρινοπάθειες με υπεύθυνους της μελέτης τον καθηγητή Παθολογίας-Αιματολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών κ. Αργύρη Συμεωνίδη και τη συντονίστρια διευθύντρια Ε.Σ.Υ. στο ίδιο κέντρο κ. Αλεξάνδρα Κουράκλη.

Η ελληνική μελέτη δείχνει ότι εκτός από το ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα, ακόμα τρεις νέοι ιστολογικοί τύποι κακοηθειών εμφανίζονται στους πάσχοντες από αιμοσφαιρινοπάθειες σε αυξημένο επιπολασμό: το καρκίνωμα του θυρεοειδούς, το μη-Hodgkin λέμφωμα και το καρκίνωμα του νεφρού. Στόχος είναι η ανεύρεση προδιαθεσικών παραγόντων κινδύνου πρόκλησης των νεοπλασιών, για να φτάσουμε σε πρόληψη του καρκίνου.

ΣΥΜΜΟΡΦΩΣΗ ΣΤΗΝ ΑΓΩΓΗ ΑΠΟΣΙΔΗΡΩΣΗΣ

Η θεραπευτική αντιμετώπιση των θαλασσαιμικών αποτελείται κυρίως από την αγωγή αποσιδήρωσης (απομάκρυνση του παθολογικού σιδήρου), διατηρώντας τα επίπεδά του στον οργανισμό σε φυσιολογικό εύρος.

Σύμφωνα με την κ. Φωτίου και τον κ. Διαμαντίδη: «Η έγκαιρη διάγνωση ενδεχόμενων επιπλοκών σώζει ζωές». Απαιτείται συστηματική παρακολούθηση των πασχόντων στις ΜΜΑ από εξειδικευμένο ιατρονοσηλευτικό προσωπικό και τακτικός κλινικοεργαστηριακός έλεγχος. Επίσης, πρέπει να υποβάλλονται σε συχνό απεικονιστικό έλεγχο του ήπατος και σε τακτικό καρδιολογικό και ενδοκρινολογικό έλεγχο.

Στο τέλος της συζήτησης, οι γιατροί της ΜΜΑ του ΓΝΛ μιλώντας για το νέο φάρμακο “Luspatercept”, τόνισαν ότι: «Είναι ιδιαίτερα σημαντικό να ελαττωθεί το φορτίο των μεταγγίσεων στους πάσχοντες, διότι θα ελαττωθεί ο προσλαμβανόμενος σίδηρος και θα απαιτείται λιγότερη αποσιδήρωση. Επίσης, θα εξοικονομηθούν αίμα, οικονομικοί πόροι, αντιδραστήρια και θα ελαττωθεί ο τεράστιος φόρτος εργασίας των μονάδων μεσογειακής και των αιμοδοσιών, που λειτουργούν με ελάχιστο προσωπικό».

Ραφαέλα Παπαοικονόμου